【新聞稿】2024/11/22
承寶生技今(22)日宣布，開發中新藥ARD103 CAR-T，獲美國食品藥物管理局(FDA)授予治療急性骨髓性白血病(AML)孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)。
承寶生技執行長兼總經理官建村表示，取得此ODD資格認定，ARD103未來可享有藥物加速審查、臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用(Prescription Drug User Fee)及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。
ARD103為承寶生技目前主力產品，為經DashCAR®快速製程技術所製備之自體CAR-T細胞，能專一性地標靶急性骨髓性白血病(AML)細胞上之CLL-1 (Human C-type lectin-like molecule-1)抗原，並瞄準無有效藥物治療的復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML)病人。ARD103導入第二代CAR基因結構並進行篩選及優化，經DashCAR®細胞技術平台，可在3-5天內生產出高品質CAR-T細胞，保留CAR-T 細胞的幹細胞源性(stemness)，較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性(persistence)，正是細胞活藥的關鍵。DashCAR®快速製程解決臨床上復發或難治型癌症病人病情無法等待的窘境，製造時程較已上市細胞治療產品(約2-4周)大幅降低，能有效為病人縮短等待細胞治療時間。
急性骨髓性白血病(AML)為一種罕見疾病，是骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用，因為急性骨髓性白血病(AML)，其病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數周至數月內喪命。目前AML標準之化學治療，約60%的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞(LSC)，因此會有40-80%的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。即使小分子標靶藥物可治療於復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML)病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族群(<30%)能接受治療。
ARD103已於10月通過美國FDA臨床試驗新藥審查(IND)，准予進行復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML) 一/二期臨床試驗，配合此次FDA授予之孤兒藥資格認定，官建村表示：「很高興ARD103於造福罕見疾病病患上，再次取得進展。承寶團隊將加速ARD103臨床試驗收案，希望早日能提供安全、有效的細胞治療，使更多患者受惠。」
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